靶向表观遗传编辑初显治病潜能

　　据最新一期《自然》杂志发表的一项小鼠研究，意大利IRCCS圣拉斐尔科学研究所的科学家展示了无需永久性基因组编辑，也可对一个控制胆固醇水平的基因做到长效抑制。这一名为“靶向表观遗传沉默”（即不用直接改变DNA序列就可改变基因功能）的效果在小鼠中持续了近1年，令循环胆固醇水平下降。研究结果展示了表观遗传沉默治疗疾病的潜力。 　　改变疾病相关基因的表达，有望治疗人类疾病。基因组编辑方法已经取得了一些成功，但有人担心，破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶活性。表观遗传编辑是一种有吸引力的替代方案，它改变修饰DNA的化学组却不改变基因序列，但想要让目标基因“持续沉默”仍难以实现。 　　研究人员此次描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因，这个基因会产生一个蛋白质，能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台，发现锌指蛋白效果最好。然后团队使用脂质纳米粒子将表观遗传