多项政策促进罕见病药物研发

　　随着全国罕见病诊疗协作网的建立，罕见病的诊疗水平正在不断提高。 　　近年来，国家相继出台一系列罕见病相关政策，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药物的注册审评审批，罕见病药物在国内的上市数量逐年提升。根据《2024中国罕见病行业趋势报告》，截至2023年底，中国已有165种罕见病药物上市，涉及92种罕见病。 　　然而，由于罕见病患者数量少，相关临床试验研究相对困难，治疗罕见病的药物往往价格高昂。此外，由于难以达到常见病用药的销售量，企业研发罕见病用药的积极性普遍不高。如何进一步解决罕见病用药难题，让更多罕见病有药可医？ 　　“不少罕见病药物确实非常昂贵，很多患者根本无法承担。一些罕见病治疗难以依靠手术进行，因此用药是治疗关键。”香港大学深圳医院骨科医学中心主任、罕见病医学中心（筹）副主任杜启峻教授告诉科技日报记者，近年来，将罕见病药物纳入医保、创新机制引入罕见病用药等举措，大幅改善了罕见病患者的用药情况。 　　以