基因编辑精准修复免疫细胞

一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应，这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中，德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具，纠正了这些缺陷，使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。 家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（FHL）是一种罕见的免疫系统疾病，通常发生在18个月以下婴幼儿身上，死亡率很高。它由阻止细胞毒性T细胞正常起作用的基因突变引起。细胞毒性T细胞专门分泌各种细胞因子参与免疫作用，对某些病毒、肿瘤细胞等具有杀伤作用。FHL患儿如果感染EB病毒，细胞毒性T细胞无法消除感染的细胞，会导致免疫反应失控。而这会引发细胞因子风暴和过度炎症反应，影响整个人体。 在最新研究中，德国马克斯·德尔布吕克分子医学中心研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑工具，成功修复了小鼠和两名危重婴儿有缺陷的细胞毒性T细胞。修复后的T细胞功能正常，小鼠也从FHL中恢复。 研究人员首先改变了小鼠体内的穿孔素基因