先天性纯红细胞再生障碍性贫血（DBA）是一种罕见的遗传性的骨髓衰竭性疾病。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）石莉红研究员、朱平研究员、竺凡主任、程涛教授从单细胞转录组水平解析了DBA患儿发病机制，阐明了糖皮质激素治疗有效的分子机理，同时发现I型干扰素在DBA临床治疗中可能存在巨大潜力。近日，该研究成果在线发表于国际期刊《细胞发现》。 六成DBA患儿携带核糖体蛋白基因突变 据介绍，DBA临床主要表现为1岁以内发病的中重度贫血，骨髓红系造血细胞明显减少甚至缺失。约60%的DBA患儿携带核糖体蛋白基因杂合突变。 自20世纪60年代以来，糖皮质激素一直是DBA临床治疗的一线药物，然而长期应用糖皮质激素对患儿身高体重、内分泌及免疫系统发育影响巨大，并且有20%左右的DBA患儿激素治疗无反应，只能依靠持续输血或者造血干细胞移植进行治疗，给家庭、社会等造成了沉重的负担。 “然而由于DBA患儿造血干细胞增殖分化而来的
我国科学家破解 红细胞再障血液病发病机制
2022-06-02 00:00:00来源: 人民网
赞
你的鼓励是对作者的最大支持
- 为什么猴痘疫情让科研人员高度警惕2022-06-02 00:00:00
- 金发光：以人才培养为动力 学科建设为抓手 推进医院整体发展2022-06-02 00:00:00
- 液断减肥靠不靠谱？专家给出这些建议2022-06-02 00:00:00
- 国家药监局：2021年审评通过47个创新药 再创历史新高2022-06-02 00:00:00
- 高考期间怎么吃？这份考生饮食指南请收好2022-06-02 00:00:00
- 国家卫健委：6月1日新增新冠肺炎本土确诊病例18例 治愈出院286例2022-06-02 00:00:00
- 直播回放：@考生们：你的“高考食谱”营养专家这样安排2022-06-02 00:00:00
- 用影像展现稷下学宫的历史内涵2022-06-02 00:00:00
- 开拓电影节展示与传播的新空间（科技赋能艺术）2022-06-02 00:00:00
- 尺八蕴匠心 竹林觅好音（为梦想奔跑）2022-06-02 00:00:00
