RNA编辑疗法加速发展

据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。 既脆弱又强大 RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。 RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。 与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。美国伍兹霍尔海洋研究所生物实验室神经生物学家约书亚·罗森泰指出，这种短暂性可能会带来安全优势。因为能“剪切”DNA的CRISPR疗法的一个风险是脱靶效应，如果是RNA内出现脱靶效应，危险要小得多。 单碱基编辑显成效 一种常见的RNA编辑方法是单碱基编辑，其利用细胞内的一种酶，即作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR）。这种酶将RNA序列中的碱基腺嘌呤换为碱基肌苷。 美国波浪生命