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基因疗法让遗传性耳聋患者听到声音

2024-01-29 00:00:00来源: 人民网

  “他能听到声音了!”颜女士(化名)眼含泪水激动地喊道。颜女士患有先天性耳聋的2岁儿子牛牛(化名)正兴奋地对着门又敲又拍,嘴里还咿咿呀呀的。牛牛一出生就患有先天性耳聋,并且是最严重的那种——全聋!如今他迎来了最新遗传性耳聋基因疗法。经过一个月的治疗,牛牛终于能够听到声音。   1月25日,顶级医学杂志《柳叶刀》正刊以长文形式发表了复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队最新成果:他们在国际上首次证明了基因疗法对遗传性耳聋患者临床治疗的安全性和有效性。这是全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究,其展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力,开启了耳聋基因治疗新时代。   研究团队介绍,像牛牛这样的先天性耳聋患者数量全球高达2600万。我国每年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关,他们的言语、认知以及智力发育严重受阻。尽管目前已有150多种耳聋基因得到鉴定,但临床上尚无任何治疗药物。   随着生物医药技术的革新和

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