美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。 研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。 数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。 该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子（GDNF）的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。 研究人员将工程干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中，这些干
干细胞+基因治疗 渐冻症联合疗法安全性获证实
2022-09-07 00:00:00来源: 人民网
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