优化“基因魔剪”可极大减少突变

　 CRISPR-Cas9基因编辑过程存在副作用，包括不需要的突变和细胞毒性。据10日发表在《自然·生物医学工程》杂志上的论文，日本九州大学和名古屋大学医学院的研究人员开发出一种优化的基因组编辑方法，可极大地减少突变，从而更有效地治疗遗传疾病。 　　以CRISPR-Cas9为核心的基因组编辑技术的缺点之一是突变和脱靶效应。这通常是由于酶靶向具有与目标位点相似序列的基因组位点引起的。同样，当基因改变时，会发生染色体水平的突变，这阻碍了癌症基因治疗的临床试验，甚至导致正在接受肌肉营养不良治疗的患者死亡。研究小组假设，目前使用Cas9的编辑方案会导致DNA过度切割，从而导致一些突变。 　　为了验证这一假设，研究小组在小鼠细胞中构建了一个名为“AIMS”的系统，该系统分别评估了每条染色体上Cas9的活性。结果表明，常用的方法具有非常高的编辑活跃度，这种高活跃度会导致一些副作用。他们发现，将额外的胞嘧啶延伸至g