罕见病用药进医保之难

　　张笑总会随身带着一个小药瓶，空的。这是她2016年从台湾带回来的，里面装着治病的特效药。 　　因为患有黏多糖贮积症I型这种罕见病，27岁的张笑仍然保持着童年的身高，一度无法自己完成洗头、穿袜子等动作，走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病，目前无法彻底根治，最有希望的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。 　　今年6月，被视为治疗黏多糖贮积症I型特效药的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞）获得国家药监局批准上市。9月18日，国家医保局公示了751个通过2020年国家医保药品目录调整形式审查的药品，艾而赞入列。但医保目录调整的流程漫长而复杂，艾而赞要纳入医保还有相当长的距离。 　　张笑和病友们陷入了另一个困境：不是无药可用，但却用不起。查阅医学资料，张笑了解了艾而赞在国外的定价，那是一个绝大多数患者都负担不起的价格。 　　目前，在我国获批上市的55种罕见病治疗用药中，已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。