罕见病用药问题何解

2月28日是第十四个国际罕见病日。在中国，这是属于2000万罕见病患者的特殊日子。关注罕见病群体的北京病痛挑战基金会最近发布的《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》（以下简称《报告》）指出，罕见病群体的用药保障面临许多困难，建议通过“1+N”多方共付模式，搭建多层次保障体系，缓解患者治疗支付压力。 根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。目前世界上共有7000多种罕见病，在我国已经发现超过1400种。虽然发病率低，但病种多，而且由于人口基数巨大，许多罕见病在我国其实并不“罕见”。全国约有2000万罕见病患者，其中大多数都是遗传性疾病，很多患者在幼年时就会发病，需要终生与病魔斗争。 由于患者群体规模小，罕见病患者经常面临缺医少药的困难。目前，我国已获批上市55种罕见病治疗用药，其中有40多种被纳入国家医保药品目录。因为罕见病用药普遍昂贵，患者群体又太少，在医保控费的背景下，仍有许多罕见